식품의약품안전청(청장 이희성)은 희귀질환자의 삶의 질 향상을 위하여 희귀의약품의 개발초기부터 시판까지 총체적인 지원체계를 구축하고, 국내 희귀의약품 안전사용 및 안정적 공급기반 조성이 가능하도록 ‘희귀의약품 개발·공급 지원 방안’을 마련하였다고 밝혔다.

희귀의약품은 적용대상이 드물고, 적절한 치료방법이나 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 의약품을 의미한다.

식약청은 현재 국내 희귀의약품으로 144개 성분, 259개 품목이 허가되어 있다고 설명하였다.

총 259개 품목 중에서는 수입이 239개 품목으로 대다수를 차지하고 있으며, 국내 개발은 20개 품목에 불과하다.

또한 ‘10년 25건(국내 개발 2건), ’11년 26건(국내 개발 3건) 등이 허가되어 희귀의약품은 증가 추세를 보이고 있으나 국내 생산 희귀의약품은 미비한 상황이다. 다만 최근 국내 개발이 가속화되고 있는 줄기세포치료제나 항체의약품 등과 같은 첨단바이오의약품 분야에서 희귀의약품으로 개발이 촉진되고 있다.

희귀의약품 개발·공급 지원 및 사전·사후 안전관리 방안의 주 내용은 다음과 같다.

< 희귀의약품 개발·공급 확대 >

국내 기업의 연구·개발(R&D) 참여유도

- 유병인구, 대체의약품 유무 등 필요성이 있는 신약 후보물질이나 줄기세포치료제 등을 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정하여 사전상담을 통한 신속한 제품화 지원

- 개발단계 희귀의약품의 국내 개발 계획 및 지정 여부 타당성 등을 검토하는 ‘희귀의약품 심사 위원회(가칭)’ 구성·운영

- 개발 초기단계부터 허가단계까지 희귀의약품 지정 품목의 사전검토 제도를 통한 종합 컨설팅 등 지원 실시

- 임상시험 등 투자비용을 국가차원의 R&D 프로그램에 신청할 수 있도록 할 예정이다.

희귀의약품 유통·공급 합리화

- 적절한 대체의약품이 없어 의료상 필요성이 있으나 고가인 희귀의약품은 연간 생산(수입) 실적 금액 제한 상향 검토

- 기업의 희귀의약품 공급중단 보고시점을 공급중단일로부터 10일 이내에서 60일 이내로 공급관리를 강화하여 안정적인 공급 추진

- 희귀의약품의 원활한 공급을 위하여 직접 용기 바코드 표시는 선택사항으로 운영개선 추진

희귀의약품 지정·개발 지원 근거 확충

- 장기적으로 희귀의약품으로 지정되면 인센티브를 부여할 수 있는 법적 근거를 마련하여 희귀의약품의 R&D, 제조 및 공급 활성화

< 희귀의약품 의약품 안전관리 방안 >

개발단계 희귀의약품 품질관리 합리화

- 소량생산 희귀의약품 특성에 맞는 품질관리 합리화

- 전문적인 생산기술이 필요한 개발단계 바이오 희귀의약품의 경우 품질 수준 상향 및 소량생산에 적합한 품질관리기준 마련 추진

희귀의약품 허가 시 재심사 부여

- 국내 개발 희귀의약품 허가 시 재심사 대상 의약품으로 지정하여 6년간 사용성적 조사 또는 임상연구 등 실시

- 복제의약품 품목허가 제한

희귀의약품 안전사용을 위한 위해성 완화방안 활용 추진

- 허가시 시판 전 부작용 등 위해성을 평가하고 해당 위해성 경감 계획을 수립·운영

식약청은 희귀의약품의 경우 수익성이 보장되지 않아 지속적인 투자와 연구개발이 이루어져야 하는 만큼 이번 종합대책으로 새로운 희귀의약품 개발이 활성화되고 안정적으로 공급되어 희귀질환자의 치료기회가 확대될 것으로 기대된다고 밝혔다.

한편, 식약청은 기존 치료제보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된의약품 ▲도세탁셀을 포함한 화학요법을 받았던 전이성 거세 저항성 전립선암 ▲특발성폐섬유증의 치료제 등 총 6개 성분(제제)을 희귀의약품으로 추가 지정할 예정이다.

 

문의: 식품의약품안전청 의약품안전정책과 채규한 사무관 043-719-2620